Journal of Neurology:杜氏肌营养不良症患者严重合并症(胃肠、肾、血管等)发生率与预后关联分析
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杜氏肌营养不良症(DMD)是一种X连锁隐性遗传性神经肌肉疾病,由编码肌营养不良蛋白的DMD基因突变引起,主要特征包括进行性肌无力、运动功能丧失以及心肺功能衰竭。随着糖皮质激素治疗及新兴疗法如基因治疗和反义寡核苷酸的应用,DMD患者的生存期逐渐延长,这使得全面了解其全生命周期中可能出现的严重合并症变得尤为重要。
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