APL长期结局

随着全反式维甲酸（ATRA）和三氧化二砷（ATO）的广泛使用，急性早幼粒细胞白血病（APL）的治疗得到显著改善。学者基于HARMONY平台的大样本患者队列，分析了1438例APL的长期结局（目前最大样本的APL研究），并重新定义了预后因素。近日发表于《Blood》。

研究结果

作者利用HARMONY平台分析了1999年至2022年间诊断的1438例新诊断APL患者，包括721例男性和717例女性，中位年龄50.5岁（范围16-94岁）。

在1309例开始治疗的患者中，562例接受ATRA-ATO化疗，747例接受伊达比星为基础的化疗。1438例患者中有85例（5.9%）在APL诊断后9天发生早期死亡，且与年龄增加和高Sanz风险评分独立相关（OR=1.06；OR=4.65）。

中位随访5.5年。ATRA-ATO方案与最佳结局相关，达到91%的7年总生存率（OS;伊达比星为基础的化疗为81%，HR=2.14）、89%的无事件生存率（EFS;伊达比星为基础的化疗为71%，HR=2.72）和3%的复发率（伊达比星为基础的化疗为13%，HR=4.19）（均p<0.001）。且ATRA/ATO的生存优势与患者年龄、sanz风险评分和治疗场景（临床试验或非试验）无关。

Sanz高危患者的OS和EFS劣于标危患者，而累积复发率无差异；ATRA/ATO组的OS、EFS和累积复发率均优于伊达比星为基础的化疗。此外高龄患者的OS和EFS劣于年轻患者，但复发率无差异。

对于ATRA/ATO组，高危和标危患者的OS和EFS无差异；而对于伊达比星为基础的化疗组，标危患者预后更佳。

总结

该研究证实了ATRA-ATO治疗APL患者优于伊达比星为基础的化疗。早期死亡是未满足的医疗需求，特别是在老年患者和高危APL患者中。

参考文献

Voso MT,et al.Acute Promyelocytic Leukemia: Long-Term Outcomes from the HARMONY Project.Blood . 2024 Nov 6:blood.2024026186. doi: 10.1182/blood.2024026186