异基因造血细胞移植(HCT)是治疗急性白血病的一种有效方法。移植技术和支持性护理的进步使得更多的人群可以考虑移植，并显著提高了HCT受者的长期生存率。由于目前关于接受异基因造血细胞移植(HCT)的急性白血病患者晚期并发症的信息是有限的，因此，这项对HCT后存活和无病2年的急性白血病患者进行了左端截断的长期生存分析，报告给了欧洲血液和骨髓移植协会(EBMT)的急性白血病工作组(ALWP)。

这是一个回顾性的、多中心的、基于注册表的分析。数据由EBMT登记处提供，该登记处每年向>600家移植中心提交所有HCT患者的匿名数据。研究的主要目的是对2年后无病的ALL或AML患者进行HCT后10年的OS进行评估，OS定义为从HCT到死亡的时间。次要终点包括非复发死亡率(NRM)、复发发生率(RI)、无白血病生存期(LFS)、慢性移植物抗宿主病(cGVHD)和cGVHD无复发生存期(cGRFS)的组合。

图1 急性淋巴细胞白血病异基因造血细胞移植后10年的结果分析

图2 急性淋巴细胞白血病异基因造血细胞移植后10年的结果分析

研究团队纳入了2005年-2012年间接受HCT治疗的2701例急性淋巴细胞白血病(ALL)患者和9027例急性髓系白血病(AML)患者。ALL的10年总生存率(OS)为81.3%，AML为76.2%，晚期死亡率的主要原因是复发(ALL-33.9%，AML-44.9%)和慢性移植物抗宿主病(ALL-29%，AML-18%)。10年后，HCT相关死亡率分别为16.8%和20.4%。老年和非亲属供体移植都与这两种白血病的预后差有关。

此外，在第二或第三次完全缓解和外周血星状干细胞移植治疗ALL的预后较差。同样，不良的细胞遗传学，女性供体与男性患者的结合，以及AML中强度调节的降低都导致不良预后。

图3 骨髓移植(BMT)存活时间(≥2、≥4、≥6、≥8)后10年生存概率。箭头表示特定时间点的存活率:2年(蓝色)、4年(红色)、6年(绿色)和8年(橙色)

总的来说，研究得出的结论是，HCT治疗急性白血病后缓解期的2年生存率令人鼓舞，10年的OS接近80%。然而，HCT幸存者的长期死亡风险仍然显著高于年龄匹配的普通人群。这些发现强调了未来需要改进和优化移植前策略，整合全面的生存计划，以改善接受HCT的急性白血病患者的长期预后，持续不断的研究工作对于解决存在的挑战和改善整体患者护理至关重要。

原始出处：

Larue M, Labopin M, Schroeder T, et al. Long-term outcome of 2-year survivors after allogeneic hematopoietic cell transplantation for acute leukemia. Hemasphere. 2024;8(10):e70026. Published 2024 Oct 22. doi:10.1002/hem3.70026