聚ADP核糖聚合酶(PARP)抑制剂已被批准用于化疗后的维持治疗，无论BRCA突变状态如何，这改变了晚期上皮性卵巢癌的治疗格局。临床试验结果显示，PARP抑制剂可以显著延长铂敏感复发卵巢癌患者的无进展生存期(PFS)，然而，临床试验中患者高度筛选，其结果可能无法完全代表真实世界中的患者，因此，真实世界数据对于评估这些药物在临床实践中的效果至关重要。尼拉帕利是一种高选择性的PARP 1/2抑制剂，已被批准用于铂敏感复发的高级别卵巢癌维持治疗，然而，需要更多真实世界数据来评估其疗效和安全性。该研究的目的是提供关于尼拉帕利在铂敏感复发性卵巢癌患者维持治疗中的疗效和安全性的真实世界数据，以评估临床试验中观察到的益处是否能够转化为临床实践。

方法

这是一项多中心、回顾性和前瞻性观察研究，研究对象为接受尼拉帕利维持治疗的铂敏感复发性卵巢癌患者，共涉及17个中心的304例患者，中位年龄58岁，85.5%的患者为BRCA野生型，11.9%为BRCA突变型，大多数患者为FIGO III/IV期，91.2%为高级别浆液性卵巢癌。通过收集患者诊断时和复发时的临床数据，并进行分析，主要终点为研究中位无进展生存期(PFS)和中位总生存期(OS)。

研究结果

中位无进展生存期(PFS)：总体为9.1个月，BRCA野生型为9.1个月，BRCA突变型为10.3个月。中位总生存期(OS)：总体为41.7个月，BRCA野生型为41.7个月，BRCA突变型为34.6个月。79.4%的患者因疾病进展停用尼拉帕利，15.4%因毒性停药。

安全性

尼拉帕利最常见的不良事件为血液学毒性，包括血小板减少、贫血和中性粒细胞减少，约39%的患者需减量，其中69例患者开始使用300mg/d，234例开始使用200mg/d，未出现严重不良事件，如骨髓增生异常综合症或急性髓系白血病，大多数血液学毒性发生在前5个治疗周期内，可以安全管理和控制，与临床试验结果相比，尼拉帕利的安全性没有差异，证实了其安全性与临床试验一致。

结论

研究证实尼拉帕利在铂敏感复发性卵巢癌维持治疗中有效，尤其是在BRCA野生型患者中显示出显著的疗效，此外研究结果还证实尼拉帕利在铂敏感复发性卵巢癌患者中具有良好的耐受性，最常见的毒性为血液学毒性，可以安全管理。综上，尼拉帕利在真实世界中的疗效和安全性与其临床试验结果一致，表明临床试验中观察到的益处能够转化为临床实践，为临床实践提供了重要的真实世界数据。

 

原始出处

Musacchio L, et al. 2024. Real world data of niraparib in platinum sensitive relapsed ovarian cancer: A multicenter experience of the MITO group. Gynecologic Oncology 184:24-30.