35岁的王女士最近总觉得身体有些不对劲。起初，她发现小腿上有几处不明原因的紫色瘀点，以为是过敏或者磕碰造成的，也就没放在心上。可几天后，这些紫疹不仅没有消退，反而越来越多，同时还伴随持续的头痛和发热。

更让家人担忧的是，王女士开始出现意识模糊，说话含糊不清，甚至连简单的家务都无法完成。家人急忙将她送往医院，经过检查发现，她的血小板数量严重偏低，血红蛋白下降，尿液呈红褐色，肾功能也出现了异常。进一步检查后，医生诊断为一种极为罕见且致命的血液病血栓性血小板减少性紫癜（TTP）。

什么是TTP？

血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是一种发病率低，但病情较为严重的血栓性微血管病，其主要临床特征包括新发现的血小板减少、微血管病性溶血性贫血、发热、肾脏损伤及神经精神症状等。

临床表现

TTP的发作可以是急性的，也可以是隐匿的，并持续数周。约1/3的患者会出现溶血性贫血症状，血小板减少是最常见的表现，常导致紫癜或紫斑，而口腔、胃肠道或泌尿生殖道出血较为罕见但可能严重。

许多患者在发作前有上呼吸道感染或类似流感的病史。腹痛，尤其是腹部压痛比较常见，恶心、呕吐和腹泻也可能发生。

全身广泛的微血管血栓通常会影响多种器官和组织，肾脏受累较为常见，但急性肾功能衰竭仅在不到10％的患者中出现。

神经系统症状可能持续存在，常包括视觉障碍、眩晕、头痛、混乱、个性改变、昏迷、嗜睡、晕厥、失语症、癫痫发作、偏瘫等.

治疗

1. 血浆置换：TTP治疗的核心

血浆置换是治疗TTP的主要手段，通过补充缺乏的ADAMTS13酶，清除循环中的致病抗体。2. 利妥昔单抗：免疫调节的关键

对于血浆置换无效或复发的患者，利妥昔单抗（每周375mg/m²，连续4周）可有效缓解90%以上的病例，并降低复发率。

3. 糖皮质激素：抑制自身免疫

糖皮质激素可清除抗体，常用方案包括：口服泼尼松龙及静脉注射甲基强的松龙。

4. 卡普赛珠单抗：新型辅助治疗

作为抗vWF二聚体的纳米抗体，卡普赛珠单抗可阻止微血管血栓的形成。

5. 脾切除：治疗顽固性病例的选择

对于血浆置换和免疫抑制治疗无效的患者，脾切除可显著降低复发风险。但作为高风险手术，仅适用于难治性病例。

6. 其他治疗尝试

• 抗血小板药物：低剂量阿司匹林或二吡啶烷可用于血小板恢复后预防血栓，但效果尚存争议。

• N-乙酰半胱氨酸（NAC）：通过减少vWF多聚体的大小，在辅助治疗中显示潜力，但尚未成为标准方案。

• 重组人ADAMTS13：正处于临床研究阶段，为遗传性TTP患者提供新的治疗选择。

参考资料：

1. 韩悦,戚嘉乾.血栓性血小板减少性紫癜诊治进展[J].临床血液学杂志,2024,37(07):462-467.DOI:10.13201/j.issn.1004-2806.2024.07.005.

2.王文,何杨.血栓性血小板减少性紫癜治疗的研究进展[J].中国实验血液学杂志,2022,30(01):314-318.DOI:10.19746/j.cnki.issn1009-2137.2022.01.052.