2024年12月7日~10日期间，第66届美国血液学会（ASH）年会在美国圣地亚哥召开。在该大会上，研究人员公布了靶向GPRC5D的自体CAR-T细胞疗法BMS-986393（CC-95266）治疗重度预处理的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的新疗效数据。

GPRC5D（G蛋白偶联受体C类第5组成员D）是一种C型7通道跨膜受体蛋白。GPRC5D在正常人体组织中表达较低，而在多发性骨髓瘤患者的恶性浆细胞中则特异性地过表达。GPRC5D的表达强度是多发性骨髓瘤的独立预后因素，其过度表达与总生存率的降低显著相关。因此，GPRC5D已成为治疗多发性骨髓瘤等浆细胞疾病的重要潜在靶标。BMS-986393是百时美施贵宝（BMS）研发的靶向GPRC5D的自体CAR-T细胞疗法。

通用名：Arlocabtagene autoleucel（arlo-cel）

代号：BMS-986393/CC-95266

靶点：GPRC5D

厂家：百时美施贵宝（BMS）

美国首次获批时间：尚未获批

中国首次获批时间：尚未获批

临床数据

在这项多中心、开放标签、剂量探索I期研究中，旨在评估靶向GPRC5D的自体CAR-T细胞疗法BMS-986393治疗重度预处理的复发/难治性多发性骨髓瘤的有效性和安全性。

疗效数据显示，在总疗效评估人群（n=79）中，总体的客观缓解率（ORR）为87%，其中完全缓解率（CR）为53%，非常好的部分缓解率（VGPR）为23%，部分缓解率（PR）为11%。在Ⅱ期推荐剂量（RP2D）为150×106 CAR-T细胞治疗的患者（n=23）中，ORR为91%，CR率为48%，VGPR和PR率均为22%。此外，总体人群中42%的患者和35%的RP2D患者达到了严格的CR（sCR）。

在安全性方面，根据第66届美国血液学会上提交的新数据显示，没有出现新的安全信号报告。所有患者均报告了任何级别的治疗不良反应（TEAE）, 86%的所有治疗患者（n=84）和85%接受RP2D治疗的患者（n=26）发生了3/4级TEAE。

小结

总的来说，靶向GPRC5D的自体CAR-T细胞疗法BMS-986393在大量预处理的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性和可接受的安全性。

参考来源：

https://www.onclive.com