围产期缺氧缺血性脑病（HIE）是新生儿死亡和神经发育障碍的重要原因，发病率约为每千例活产1.5例。虽然近一半患者在两岁时神经发育正常，但另一半患者可能经历神经发育障碍甚至死亡。现有预测模型由于样本量小、预测因子种类有限（如仅依赖生物标志物或影像学）以及缺乏外部验证，限制了临床应用。本研究旨在通过多中心数据，结合临床、神经生理和影像学因素，建立简单且易于解读的决策树模型，精准预测HIE新生儿在两岁时的死亡或严重神经发育障碍风险。

本研究基于一项随机对照试验（HEAL研究）和英国前瞻性队列，纳入2017年至2019年期间接受低温治疗的424名新生儿，并随访至两岁。纳入标准包括孕周≥36周、存在围产期抑郁表现、符合HIE诊断且在出生后6小时内开始低温治疗；排除标准包括基因或先天性疾病、需接受体外膜氧合（ECMO）治疗等。研究采用倾向评分匹配及递归分区法，开发了两个预测模型：24小时模型（出生后24小时内的临床和EEG数据）和复温后模型（结合MRI数据）。主要结局为两岁时死亡或严重神经发育障碍（SLEDAI评分低于70、GMFCS分级≥3或四肢瘫痪）。

在纳入的424名患儿中，105名（24.8%）出现主要结局，其中59人（13.9%）死亡，46人（10.8%）发生严重神经发育障碍。24小时模型的关键预测因子包括：EEG严重异常（如突发抑制、平坦波形）、脐带或出生后1小时内pH≤7.11，以及5分钟Apgar评分为0。这三项特征同时存在时，模型的特异性为99.6%（95% CI: 97.5%-100%），阳性预测值（PPV）为95.2%（95% CI: 73.2%-99.3%）。在内部验证中，特异性为97.9%（95% CI: 92.7%-99.8%），PPV为77.8%（95% CI: 43.4%-94.1%）；外部验证中，特异性为97.6%（95% CI: 95.1%-99.0%），PPV为46.2%（95% CI: 23.3%-70.8%）。
复温后模型显示，MRI显示深灰质区域（如丘脑、尾状核或苍白球）中至少两个区域受损，联合EEG严重异常，特异性为99.1%（95% CI: 96.8%-99.9%），PPV为91.7%（95% CI: 72.8%-97.8%）。内部验证中特异性为98.9%（95% CI: 94.1%-100%），PPV为92.9%（95% CI: 64.2%-99.0%）；外部验证中特异性为98.6%（95% CI: 96.5%-99.6%），PPV为83.3%（95% CI: 64.1%-93.4%）。

在整个冷却过程中，通过脑电图（EEG）预测新生儿的神经发育不会持续死亡或严重神经发育障碍（NDI）

本研究通过结合24小时内的临床数据和EEG、复温后MRI数据，开发了简单、准确的预测模型，能够高特异性预测两岁时的死亡或严重神经发育障碍。这些模型在内部和外部数据集中均表现出良好的验证效果，为低温治疗HIE新生儿的临床管理和家属沟通提供了科学依据。

原始出处：

Predictors of Death or Severe Impairment in Neonates With Hypoxic-Ischemic Encephalopathy. JAMA Netw Open. 2024;7(12):e2449188. doi:10.1001/jamanetworkopen.2024.49188