遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传疾病，主要表现为反复的、不可预测的皮下或黏膜组织肿胀，严重者可能因喉部水肿窒息而致命。尽管目前已有多种HAE的治疗方案，但针对青少年的长期预防性治疗（LTP）研究较为有限。Lanadelumab是一种通过抑制血浆激肽释放酶活性减少缓激肽生成的全人源单克隆抗体，已被批准用于预防HAE发作。本研究旨在评估Lanadelumab对12至17岁青少年患者的长期疗效、安全性及对生活质量的影响。

本研究为一项开放标签的长期扩展研究（HELP OLE），纳入了完成早期双盲研究（HELP）的患者（rollover组）以及未参与早期研究的Lanadelumab-naive患者。研究设计包含两阶段：rollover组患者在HELP研究结束时接受300 mg Lanadelumab注射，随后暂停治疗直至首次发作；之后，两组患者均每两周接受300 mg Lanadelumab治疗，为期33个月（约132周）。研究期间监测患者的HAE发作频率、无发作天数及相关生活质量指标（如AE-QoL问卷评分）。安全性通过记录治疗相关不良事件（TEAEs）评估。患者基线特征包括年龄、性别、HAE类型及基线发作率等。

共有21名年龄在12至17岁的青少年患者参与研究，其中8名为rollover组，13名为Lanadelumab-naive组。治疗后，HAE月发作率从基线的1.58次（标准差1.0）显著下降至0.11次（标准差0.2），平均减少94.7%。rollover组和Lanadelumab-naive组分别减少90.9%和97.1%。总计38.1%的患者在治疗期间未发生任何发作，患者平均99.1%的天数无发作（27.7天/月）。生活质量（AE-QoL）评分从基线的27.5显著降低至7.5，平均改善21.4分，表明生活质量有显著提高。安全性方面，57.1%的患者报告了与治疗相关的不良事件，主要为注射部位疼痛（52.4%），均为轻中度，未出现严重或严重不良事件导致停药的情况。所有参与者中95.2%的患者完成了至少30个月的治疗，12名患者因转用商业药物而退出研究。

入组、非入组（lanadelumab初治）和所有患者（安全性人群）在基线和治疗期间的平均HAE发作率，以及lanadelumab治疗期间较基线的平均发作率降低

Lanadelumab在青少年HAE患者中表现出显著的长期预防疗效，有效减少发作频率，提高生活质量，并具有良好的安全性和耐受性。研究发现，超过99%的治疗天数无发作，患者满意度高。这些结果与成人患者的研究数据一致，支持Lanadelumab作为青少年HAE患者的长期预防治疗首选方案。未来研究可进一步优化青少年患者的生活质量评估工具。