研究背景与目的：

肺动脉高压（PAH）是一种严重的心血管疾病，常见的亚型之一是慢性血栓栓塞性肺动脉高压（CTEPH）。对于CTEPH的治疗，手术切除栓子是首选方法，但并非所有患者都适合手术，或者手术后仍存在症状。因此，许多患者转而接受非手术治疗，其中包括非标签使用的PAH靶向药物。然而，截至目前为止，这些非标签使用的药物对CTEPH长期预后的影响尚不明确。

研究方法：

本研究从一个包含多个医疗中心的国家登记表中招募了一组CTEPH患者，并对其进行了长期随访。在这些患者中，除了有批准使用的两种药物外，其他PAH靶向药物的使用均属于非标签使用。研究将患者分成两组：一组接受了非标签使用的PAH靶向药物治疗，另一组未接受该治疗。利用倾向得分匹配方法（PSM），对两组患者进行了比较，以减少混杂因素的影响。研究主要关注非标签使用的PAH靶向药物对CTEPH患者长期生存的影响。

研究结果：

在347名纳入研究的患者中，有212名患者接受了非标签使用的PAH靶向药物治疗，而135名患者未接受治疗。研究发现，接受非标签使用的PAH靶向药物治疗的患者在1年、2年、3年和5年的生存率均明显高于未接受治疗的患者。此外，初始治疗与更好的5年生存率相关，而且即使在排除了可能的不朽时间偏倚后，初始治疗仍然显示出显著的优势。倾向得分匹配样本进一步证实了这一结果，显示接受初始治疗的患者的5年生存率显著高于未接受治疗的患者。

研究结论：

本研究表明，非标签使用的PAH靶向药物对CTEPH患者的长期生存有积极的影响。这为那些不适合手术治疗或手术后仍存在症状的患者提供了一种重要的治疗选择。未来的研究可以进一步探索这些药物在不同亚型和临床特征的患者群体中的效果，并优化治疗策略，以改善CTEPH患者的长期预后。

参考文献：

Xia W, Qian Y, Lin Y, Quan R, Yang Y, Yang Z, Tian H, Li S, Shen J, Ji Y, Gu Q, Han H, Xiong C, He J. Effect of off-label targeted drugs on long-term survival in chronic thromboembolic pulmonary hypertension: Insights from a national multicentre prospective registry. Respirology. 2024 Mar 17. doi: 10.1111/resp.14700. Epub ahead of print. PMID: 38494833.