抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关血管炎是一种罕见且严重的自身免疫性疾病，主要影响小血管，可导致重要器官如肾脏的损伤。传统治疗依赖于糖皮质激素和免疫抑制剂，这些治疗虽有效但副作用明显，且长期使用糖皮质激素会导致严重的副作用。因此，寻找能够减少糖皮质激素使用并提高患者生活质量的新治疗方法变得尤为重要。Avacopan作为一种新型口服小分子药物，能够直接作用于炎症过程的关键环节，提供了一种潜在的替代方案。本研究旨在评估avacopan—一种创新的口服药物—在配合利妥昔单抗治疗抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关血管炎的患者中的效果和安全性。

本研究采用随机、双盲、平行组设计，旨在评估214名接受利妥昔单抗诱导治疗的ANCA相关血管炎患者在接受avacopan治疗与常规泼尼松递减治疗的效果对比。患者被随机分配到avacopan组或泼尼松递减组，治疗周期为52周。主要研究指标包括26周和52周时的疾病缓解率，以及安全性评估。

研究结果显示，在接受研究药物的330名患者中，214名（占64.8%）接受了利妥昔单抗治疗（每周一次，连续4周），他们的平均年龄为59.8岁；其中163名（占76.2%）患有肾脏血管炎，125名（占58.4%）为新诊断患者。在avacopan组，83/107名（占77.6%）患者在第26周达到缓解，而在第52周达到持续缓解的有76/107名（占71.0%）；相比之下，在泼尼松递减组中，达到第26周缓解的有81/107名（占75.7%）患者，而达到第52周持续缓解的有60/107名（占56.1%）。与泼尼松逐渐减量组相比，avacopan组在复发率、肾功能恢复速度、减少蛋白尿的速度和降低糖皮质激素毒性方面都显示出优势。严重不良事件在avacopan组和泼尼松逐渐减量组的发生率分别为34.6%和39.3%。

总结来说，avacopan作为利妥昔单抗诱导治疗的辅助治疗，在提高ANCA相关血管炎患者达到疾病缓解的比率、改善肾功能恢复及降低糖皮质激素相关毒性方面展现出积极效果，且具有良好的安全性。

原始出处：

Efficacy and safety of avacopan in patients with ANCA-associated vasculitis receiving rituximab in a randomised trial. Ann Rheum Dis. 2024 Jan 11;83(2):223-232. doi: 10.1136/ard-2023-224816. PMID: 37979959; PMCID: PMC10850685.