阿伐曲泊帕（Avatrombopag ，AVA)是一种新型的血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，最近被批准作为成人免疫性血小板减少症(ITP)的二线治疗药物；然而，其在儿童中的安全性和有效性数据缺乏。在2020年8月至2022年12月期间，首都医科大学对既往治疗无反应或复发的持续性或慢性ITP儿童进行了一项多中心、回顾性、观察性研究。在这项研究中证明了AVA作为ITP患儿的二线治疗的有效性和安全性。

这项研究一共34例(18例男性)患者入组，平均年龄6.3岁(范围1.9-15.3)。研究结局是血小板反应(定义为血小板计数≥30×109 /L，血小板计数较基线增加两倍，无出血)，包括4周内的快速反应，12周和24周的持续反应，出血控制和不良事件(AEs)。患者曾经接受过的治疗类型的中位数为4种(范围:1-6)，41.2%的患者从其他TPO-RAs转换而来。

图1 在首次给药后84天的随访中，获得首次缓解的患者比例(血小板计数≥30×109 /L至少一次，至少是基线血小板计数的两倍)。

研究提示，在4周内，79.4%的患者达到总体缓解(OR)， 67.7%的患者达到完全缓解(CR，定义为血小板计数≥100×10⁹ /L和无出血)，中位缓解时间为7天(范围:1-27天)。12周时，88.2%的患者获得OR, 76.5%的患者获得CR, 44%的患者获得持续缓解。

图2 6个月随访期间每次预定就诊的血小板计数。周包含累积数据周+3天;Month包含累积数据Month +1week。数据显示为中位数(Q1, Q3)。Q1，第一个四分位数。Q3，第三个四分位数

在24周时，对22/34(64.7%)例获得缓解并随访24周的患者进行评估;12/22(54.55%)达到持续反应。在AVA治疗期间，血小板中位数在第1周增加，并在整个治疗期间保持不变。

图3 1-4级出血症状患者的百分比