与时间的生死赛跑：SMA罕见病基因疗法背后的故事

时间：2019-05-29 08:37:14   来源 网络   作者：网络

　不满两岁的女儿被诊断出无药可救的罕见病，怎么办？一家人十多年的努力给一个罕见病的治疗带来了希望。

　　5月24日，美国FDA批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）的基因疗法——Zolgensma。这个基因疗法的获批标志着用基因和细胞疗法 （cell and gene therapy） 来治疗疾病的一个里程碑。

（图片来源：https：//www.theadvocate.com.au）

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